藥圈重磅炸彈！抗癌新藥澤布替尼在華獲批，哪些人能用上？

抗癌藥是個“香餑餑”，誰都想分一杯羹，但收益總是與風險共存的。

據悉，研制一個抗癌藥，耗資需上億，萬一研制失敗，這些錢就打了水漂，所以國內只有一些資金豐厚的大公司敢做。

百濟神州就是其中一家。

2020年5月23日，第一個我國本土自主研發的澤布替尼被正式納入《中國臨床腫瘤學會（CSCO）淋巴瘤診療指南》，這既是腫瘤患者的希望，也是國家的榮耀時刻。

當時，CSCO監事會監事長、中華醫學會血液學分會常委馬軍興奮地說：“澤布替尼在國內可能今年很快能批準?！比欢?，就在6月3日，這件事實現了。

澤布替尼的好消息迅速傳播開來，人們奔走相告，不好癌癥患者相擁而泣，因為找他們比別人更懂，這意味著什么。

澤布替尼：總緩解率達84%

澤布替尼為什么這么了不起？這還要從頭說起。

2014年8月，澤布替尼在澳大利亞啟動首個人體臨床試驗。

2017-2018年，百濟神州先后針對華氏巨球蛋白血癥和復發/難治型慢性淋巴細胞白血病的臨床研究，邁出了澤布替尼研發過程中重要的一步。

數據顯示，截至目前，澤布替尼在全球啟動的臨床試驗累計超過20項，覆蓋20多個國家，超過1600位患者接受了治療。

其中一項臨床試驗顯示，84%的套細胞淋巴瘤患者在接受了澤布替尼治療之后，達到了總體緩解，其中59%全部緩解。

零的突破！歷經7年，終于在美國獲批上市

2019年11月15日5點20分，百濟神州發布了一個舉國同慶的好消息：澤布替尼成為第一個由中國企業自主研發并獲準在美國上市的抗癌新藥。澤布替尼在美國獲批上市，改寫了中國抗癌藥“只進不出”的歷史。

百濟神州高級副總裁閆小軍表示：澤布替尼在美國食品藥品監督管理局（FDA）的獲批基于兩項臨床研究數據，其中一項中國關鍵性二期臨床試驗正是北大腫瘤醫院為主要牽頭單位，北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主任朱軍主持，協同全國14家臨床試驗中心開展。

7年，說長不長，說短不短。然而，在這7年間，朱軍感覺自己一下子老了十幾歲，直到澤布替尼獲批在美國上市，他才感覺自己“又年輕了”。

說起來容易，做起來難。在醫療監管領域，FDA出了名的嚴苛，想為中國臨床試驗正名，哪有那么簡單。

為了讓準備的支持性資料更加充分，百濟神州的團隊成員們夜以繼日，一個字一個字地修改申請文件，熬過了一個又一個通宵。憑著這股韌勁，澤布替尼一路過關斬將，通過了FDA的各項核查，最終被認可了！

更讓人興奮的是，澤布替尼打破了FDA對中國藥物臨床試驗的固有看法。FDA甚至認為，澤布替尼“完美無缺”，將成為全世界套細胞淋巴瘤患者和慢性淋巴細胞白血病患者的福音。

有人發出疑問：澤布替尼厲害在哪里？為什么連嚴苛的FDA都拜倒在它的石榴裙下？

原來，澤布替尼是布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，而BTK在許多白血病和淋巴瘤患者體內的癌細胞中經常處于異常激活的狀態。而且，澤布替尼通過優化分子結構，可以將BTK靶點的特異性結合率達到最大化，減少脫靶現象，降低不副作用的風險。

也就是說，澤布替尼除了治療效果優勢突出之外，耐受性也良好，副作用有所減少，能夠顯著提高患者的生活質量，推動了慢淋治療走向“無化療時代”。

納入《指南》：又一次驚喜

2019年和2020年，澤布替尼分別被納入《美國國立綜合癌癥網絡（NCCN）指南》和《中國臨床腫瘤學會（CSCO）淋巴瘤診療指南》，列為套細胞淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病治療的推薦方案。

能同時被CSCO和NCCN雙重推薦的本土研發抗癌藥可不多，這意味著，澤布替尼擁有了更高的威望，這是屬于中國的榮耀。

不久，澤布替尼不僅能為中國患者造福，也能讓更多國家的患者受益，為世界提供“made in china”治療方案。

患者福音！國內獲批上市，多少錢才能買到？

去年，百濟神州已向中國國家藥品監督管理局遞交了澤布替尼的新藥上市申請，被納入國內創新藥物優先審評通道。如今，終于等來了回復：

6月3日，中國國家藥監局(NMPA)宣布，百濟神州(06160)的新藥澤布替尼已批準在國內上市，用于至少接受過一次治療的成人套細胞淋巴瘤和慢淋患者。

新藥上市，自然是一件重大利好消息，不過對于癌癥患者來說，最關心的還是價格。

在6月4日召開的發布會上，百濟神州中國區總經理吳曉濱透露，該藥品已開始生產，預計幾周之內可正式上市患者使用。

至于價格嘛，吳曉濱透露說將用“一個非常好的親民的價格”為中國患者服務。據悉，此前澤布替尼在美國上市時，30天療程的定價為12935美元（9~10萬元人民幣）。如果是在國內，必定不會高出這個價格。

目前，國內獲批的適應癥是套細胞淋巴瘤和慢性淋巴細胞白血病，但國內外的專家組認為，澤布替尼的作用不止于此，目前針對濾泡性淋巴瘤、邊緣區淋巴瘤等多個澤布替尼適應癥，也在進行廣泛的臨床研究，相信在不遠的將來，他們會給我們帶來好消息。

澤布替尼的分量有多重，相信已經不言而喻。隨著自主研發抗癌藥水平的提高，抗癌藥“只進不出”的尷尬局面已經慢慢被打破。越來越多的抗癌特效藥被研究出來，預示著越來越多的癌癥得到有效控制。當抗癌藥不再依賴進口，當癌癥不再是絕癥，或許就是癌癥患者迎來新生的那一刻。

參考資料：

[1]《首次實現“出?！钡目拱┰兴幍降缀迷谀?？》.科技日報.2019-11-25

[2]《中國抗癌新藥美國上市 揭秘代號“206”背后的故事》.北京晚報.2019-11-16

[3]《我國自主研發抗癌新藥首次獲批美國上市》.光明網.2019-11-16

[4]《百濟神州抗癌新藥在華獲批：工廠24小時運作，“價格親民”》澎湃新聞.2020年6月5日